EVRYSDI-RISDIPLAM

EVRYSDI-RISDIPLAM说明书
【生产厂家】
基因泰克 Genentech

【适应症】
Evrysdi是一种 SMN2 基因的小分子mRNA剪接调节剂，可用于治疗2个月及以上的患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

【规格】
60mg/80mL（0.75mg/mL）EVRYSDI中文说明书

Evrysdi (risdiplam)

【用法用量】
EVRYSDI在配药前必须由药剂师配制。

饭后每天口服一次，使用提供的口服注射器

2个月至2岁以下：0.2毫克/千克

2岁及以上，体重不超过20公斤：0.25毫克/千克

2岁及以上，体重20公斤或以上：5毫克

【贮藏】
冷藏于2°C至8°C

【不良反应】
迟发性SMA中最常见的不良反应是发烧，腹泻和皮疹（发生EVRYSDI的患者至少占10％，发生率高于对照组）。

婴儿期SMA中最常见的不良反应与迟发性SMA患者中观察到的相似。此外，发生率至少为10％的不良反应为上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐。

【特殊人群】
怀孕：根据动物数据，可能会造成胎儿伤害。 肝功能不全：避免在肝功能不全患者中使用。

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