该病源于骨髓中充满异常增生的原始造血细胞，这些异常细胞称为白血病细胞或原始细胞，它们阻碍了正常血液细胞的生成，导致白细胞、红细胞和血小板数量异常。
目前，对于AML的治疗，除急性早幼粒细胞白血病外，仍以联合化疗为主。AML患者总的完全缓解率仅50%～70%，长期无病生存率为25%～30%。
PART1
急性髓系白血病的病因
急性髓细胞白血病的发达国家发病率高于发展中国家，西方国家高于东方国家。
世界各地年发病率为2.25/10万人口，随年龄增加而发病率增高，30岁以下为1/10万、75岁以上则高达17/10万。
因此，AML实际是一种中、老年病，占成人急性白血病的80%～90%，并且男性发病高于女性。
流行病学调查显示，环境、职业及遗传因素与急性髓细胞白血病的发病关系密切。
1.化学物质
长期密切接触有机溶剂者，发生急性髓细胞白血病的危险升高。
中国一组流行病学调查显示，生产苯工厂的职工发生白血病的危险是普通人群的5～6倍，自接触至发病，即潜伏期，平均为11.4年。
连续吸入高浓度苯的实验小鼠，80天后11%的雌鼠及19%的雄鼠发生AML。
吸烟者患白血病的危险是普通人群的2～3倍。烟草中含苯、乌拉坦、亚硝胺，还有放射性物质。吸烟每天超过40支者发生AML后发现有5号或7号染色体异常。
较长期应用烷化剂或鬼臼毒素类的肿瘤和非肿瘤病人发生白血病的危险较正常人群高出250倍以上。
国内银屑病患者应用乙双吗啉、乙亚胺等细胞毒药物1～7年（平均30个月）后，发生白血病的病例已超过200例，且大多为AML。
2.电离辐射
电离辐射诱发白血病已获证实。1984年全国26个省、市、自治区调查30年内从事临床X线工作者2万余人，白血病的标化发生率是对照组的3.5倍，AML占34.4%。
接受X线治疗的强直性脊柱炎患者，其白血病发生率为同年龄组的9.5倍。
日本遭原子弹爆炸辐射影响的人群，白血病发生率为正常人群的4～40倍，且和受辐射的剂量成线性关系。
上述受辐射人群发生白血病共766例，其中48%为AML。多种实体瘤放疗后发生白血病的危险增加2倍。
3.遗传因素
遗传已被证明是白血病发病的重要危险因素之一，单卵双胎之一发生白血病后，其同胞在一年内发生白血病的机会是正常人群的5倍。
白血病高危家族中有较高的白血病发生率，是正常家族的16倍。
伴特殊染色体异常的遗传病，如Down综合征、Fanconi贫血、Bloom综合征、神经纤维瘤病等的白血病发生率远高于正常人群。
某些获得性疾病可转化为急性髓细胞白血病，最常见的是骨髓异常增生综合征（MDS）转化为AML，以往曾将转化前的MDS称之白血病前期。由MDS转化的白血病绝大多数为AML。
其他如真性红细胞增多症、原发性骨髓纤维化等骨髓增生性疾病在病程后期均有转化为AML的可能。
少数不典型的再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿症也可转化为AML。
PART2
急性髓系白血病的并发症
1.感染
发热是急性白血病的最常见并发症，约半数以上的患者以发热起病。
当体温＞38.5℃时，常常是由感染引起的，其热型不一且热度不等。发热的原因是主要细菌和骨骼疼痛。
2.出血
急性白血病的整个过程中，几乎所有的患者都会有不同程度的出血，40%～70%患者起病时就有出血。
出血部位以皮肤、黏膜最多见，表现为皮肤出血点、淤斑、鼻出血、牙龈渗血、口腔舌面血疱和月经过多等，而且淤斑中央常有硬结。
严重者可有各种内脏出血，如消化道、呼吸道和泌尿道出血，颅内出血常可致命。
视网膜出血可致视力减退甚至失明，蛛网膜下隙出血常引起突然死亡，耳内出血可致眩晕，耳鸣、听力下降等。
3.白血病髓外并发症
由于白血病细胞可以侵袭各种组织器官，或影响各系统功能，因此可引起多种并发症，有时这些系统并发症甚至成为患者的主要临床表现。
可见于成人呼吸窘迫综合征、结节病、胸腔积液、肺纤维化，心包积液、心律失常、高血压、心脏功能衰竭、急腹症、门脉高压、肾功能不全等。
PART3
急性髓系白血病的治疗药物
急性髓系白血病（AML）的治疗涉及多种药物和治疗方法，包括化疗药物、靶向治疗和支持性治疗。
这些药物和治疗手段旨在抑制白血病细胞的生长、恢复正常骨髓功能并提高患者的生存率。
1.化疗药物
细胞毒药物（化疗）
主要用于杀死异常增生的白血病细胞。常用的包括：
阿糖胞苷（Cytarabine）
顺铂（Doxorubicin）
阿拉伯喃核苷（Fludarabine）
甲氨蝶呤（Methotrexate）
他克莫司（Temozolomide）
2.靶向治疗药物
FLT3抑制剂
针对FLT3基因突变的药物，如Quizartinib和Gilteritinib，可用于某些AML患者。
IDH抑制剂
针对IDH1或IDH2基因突变，如Ivosidenib和Enasidenib，有助于控制某些AML亚型。
抗体疗法
某些新型的抗体药物，例如Gemtuzumab Ozogamicin（GO），可结合到白血病细胞表面的特定蛋白上并破坏这些细胞。
3.支持性治疗
骨髓移植
对于某些AML患者，骨髓移植可以用于替代异常的骨髓细胞，并提供正常造血功能的细胞。
输血支持
用于治疗贫血或减少出血风险的输血治疗。
抗生素和抗真菌药物
用于预防和治疗感染。
治疗AML的具体方案通常会根据患者的年龄、AML亚型、基因突变和一般健康状况等因素而有所不同。
近年来，对于特定基因突变的AML患者，针对性治疗的研究和开发不断取得进展，这为提高AML患者的治疗效果和生存率提供了新的希望。