ELOCTA/EFMOROCTOCOG ALFA

ELOCTA/EFMOROCTOCOG ALFA说明书
Elocta是一种用于治疗和预防A型血友病（一种因缺乏因子VIII引起的遗传性出血性疾病）患者出血的药物。它含有活性物质efmoroctocog alfa。

Elocta是如何使用的
Elocta可作为用于制备注射溶液的粉末和溶剂使用。在几分钟内注射到静脉中。注射的剂量和频率取决于Elocta是否用于治疗或预防出血、患者因子VIII缺乏的严重程度、出血的程度和位置以及患者的状况和体重。

Elocta只能通过处方获得，治疗应在有血友病治疗经验的医生的监督下开始。

Elocta是如何工作的
A型血友病患者缺乏凝血因子VIII（一种正常凝血所需的蛋白质），因此很容易出血。Elocta中的活性物质efmoroctocogalfa在体内的作用方式与人类因子VIII相同。它取代了缺失的VIII因子，从而帮助血液凝结并暂时控制出血。

研究显示了Elocta的哪些好处
Elocta的两项主要研究表明，该药物可有效预防和治疗出血事件。

在一项对165名成年A型血友病患者的研究中，接受Elocta作为定制预防性治疗的患者每年大约发生3次出血事件，而未接受预防性治疗的患者每年发生37次出血事件。此外，当确实发生出血时，Elocta治疗在超过78%的病例中被评为“优秀”或“良好”，87%的出血事件只需注射一次即可解决。

在一项针对69名儿童的研究中，Elocta也同样有效：平均每年发生2次出血事件，81%的出血事件只需注射一次即可解决。

与Elocta相关的风险有哪些
Elocta很少出现超敏反应（过敏），包括：面部肿胀、皮疹、荨麻疹、胸闷和呼吸困难、注射部位灼热和刺痛、发冷、潮红、全身瘙痒、头痛、低血压、嗜睡、恶心、烦躁和心跳加快。在某些情况下，这些反应会变得很严重。

VIII因子药物也有风险，一些患者会产生针对VIII因子的抑制剂(抗体)，导致药物停止工作，导致出血失去控制。