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行业探究 | 2023年FDA批准抗肿瘤癌症新特药物一览
随着2023年接近尾声，我们回顾了今年在肿瘤治疗领域取得的显着进步，并获得了FDA批准的药物。在血液系统恶性肿瘤中的获批，如talquetamab-tgvs（Talvey）和elranatamab-bcmm（Elrexfio）在复发/难治性多发性骨髓瘤中的批准，以及 dostarlimab（Jemperli）和呋喹替尼（Fruzaqla）分别在子宫内膜癌和结直肠癌中的批准，标志着该领域的重大进展。以下批准有助于确定通往更具针对性和更有效的治疗的途径，治疗选择的扩展增加了策略的多样性，但也增加了提供最佳护理的多学科合作。这些FDA的批准表明了对肿瘤学创新的不懈追求，为肿瘤学家提供了越来越复杂的治疗方法，以帮助驾驭和管理癌症的复杂性。 乳腺癌 1月27日：FDA 批准口服选择性雌激素受体降解剂 elacestrant （Orserdu） 用于雌激素受体阳性/HER2 阴性晚期或转移性乳腺癌患者。2月3日：Sacituzumab govitecan-hziy （Trodelvy） 获得FDA批准，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性激素受体阳性、HER2阴性（免疫组织化学 [IHC] 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/原位杂交阴性）乳腺癌成人患者，这些患者在转移性环境中接受 过基于内分泌的治疗和至少 2 种额外的全身治疗。11月16日：FDA已批准 capivasertib （Truqap） 和 fulvestran t （Faslodex） 联合用于治疗激素受体阳性、HER2阴性、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者携带1种或多种 PIK3CA、AKT1 或...
行业探究 | 2023年FDA批准抗肿瘤癌症新特药物一览
随着2023年接近尾声，我们回顾了今年在肿瘤治疗领域取得的显着进步，并获得了FDA批准的药物。在血液系统恶性肿瘤中的获批，如talquetamab-tgvs（Talvey）和elranatamab-bcmm（Elrexfio）在复发/难治性多发性骨髓瘤中的批准，以及 dostarlimab（Jemperli）和呋喹替尼（Fruzaqla）分别在子宫内膜癌和结直肠癌中的批准，标志着该领域的重大进展。以下批准有助于确定通往更具针对性和更有效的治疗的途径，治疗选择的扩展增加了策略的多样性，但也增加了提供最佳护理的多学科合作。这些FDA的批准表明了对肿瘤学创新的不懈追求，为肿瘤学家提供了越来越复杂的治疗方法，以帮助驾驭和管理癌症的复杂性。 乳腺癌 1月27日：FDA 批准口服选择性雌激素受体降解剂 elacestrant （Orserdu） 用于雌激素受体阳性/HER2 阴性晚期或转移性乳腺癌患者。2月3日：Sacituzumab govitecan-hziy （Trodelvy） 获得FDA批准，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性激素受体阳性、HER2阴性（免疫组织化学 [IHC] 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/原位杂交阴性）乳腺癌成人患者，这些患者在转移性环境中接受 过基于内分泌的治疗和至少 2 种额外的全身治疗。11月16日：FDA已批准 capivasertib （Truqap） 和 fulvestran t （Faslodex） 联合用于治疗激素受体阳性、HER2阴性、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者携带1种或多种 PIK3CA、AKT1 或...
知识科普 | 白血病种类之一：急性淋巴细胞白血病（ALL）
急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia），简称ALL，属于急性白血病，是一种由于骨髓或淋巴组织中的异常细胞不断增殖而引起的白血病。ALL通常在儿童中更为常见，但也可发生在成年后。目前，80%儿童和35%成人能够获得长期无病生存，并且可能治愈。 PART1 急性淋巴细胞白血病的病因 白血病细胞的发生和发展起源于不同造血祖细胞或干细胞的恶性变，特定的急性淋巴细胞白血病亚型可能具有特定阶段的标志。病因及发病机制尚未完全明了，但与下列危险因素有关： 1. 遗传及家族因素 许多事实证明，遗传因素是白血病发病的危险因素之一，5%急性淋巴细胞白血病病例与遗传因素有关。一些具有遗传倾向综合征的病人白血病发病率会增高，如范可尼贫血病人、Down综合征儿童等。Down综合征儿童发生白血病的危险高于正常人群10～30倍，并且更容易有B细胞前体急性淋巴细胞白血病。当一个孪生兄弟发生白血病时，另一个1年内有20%几率罹患白血病。尤其是如果白血病是在1岁之内发生，另一个几乎无法避免也会发生白血病。非同卵双胎之一如果发生白血病，其同胞发生白血病的几率是正常人群的2～4倍。然而，同一家庭中发生2个或3个白血病的病例，在整个白血病患者群体中还是较少的，这表明遗传因素在急性淋巴细胞白血病发病中可能只起一小部分作用。 2. 环境因素 多数病例的发病因素仍然不清楚，但医学界认为，白血病的发生反映了多种遗传与环境因素之间的相互作用。 ①电离辐射 有实验表明，电离辐射可以诱发动物实验性白血病。电离辐射作为人类白血病的原因之一已被肯定，但机制未明。 ②核辐射 遭受核辐射的人群，急性淋巴细胞白血病发病明显增多。 ③孕期的X光拍摄 孕期暴露于诊断性X线，发生急性淋巴细胞白血病的危险性也会增高，并与暴露次数有关。 ④化学污染 化学物质诱发动物实验性白血病已经被确认，其中苯及苯同类物、烷化剂被认为与人类白血病关系密切。儿童急性淋巴细胞白血病发病率在工业化国家较高，女性饮用被三氯乙烯污染的水质以及年龄大于60岁吸烟者ALL的发生率增高。另外，孕前和孕期接触杀虫剂、主动及被动吸烟可能与儿童急性淋巴细胞白血病发病有关。 ⑤病毒感染 但白血病病毒与淋巴细胞白血病之间的关系尚未获得可靠的实验结果。 3. 获得性基因改变 所有急性淋巴细胞白血病病例的白血病细胞都有获得性基因改变。其中至少2/3的基因改变是非随机的，包括染色体数目和结构的变化。染色体结构变化包括易位（是最常见的异常）、倒位、缺失、点突变及重复，这些重排会影响基因的表达，干扰正常细胞的分化、增生及存活。 PART2 急性淋巴细胞白血病的并发症 1. 发热 发热是急性白血病的最常见的并发症，约半数以上患者的起始症状为发热。若体温＞38.5℃，则常常是由感染引起的，其热型不一且热度不等。发热的主要原因是细菌或病毒感染，极少数患者还可发生局灶性或多部位坏死，引起高热或骨骼疼痛。...
知识科普 | 白血病种类之一：急性淋巴细胞白血病（ALL）
急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia），简称ALL，属于急性白血病，是一种由于骨髓或淋巴组织中的异常细胞不断增殖而引起的白血病。ALL通常在儿童中更为常见，但也可发生在成年后。目前，80%儿童和35%成人能够获得长期无病生存，并且可能治愈。 PART1 急性淋巴细胞白血病的病因 白血病细胞的发生和发展起源于不同造血祖细胞或干细胞的恶性变，特定的急性淋巴细胞白血病亚型可能具有特定阶段的标志。病因及发病机制尚未完全明了，但与下列危险因素有关： 1. 遗传及家族因素 许多事实证明，遗传因素是白血病发病的危险因素之一，5%急性淋巴细胞白血病病例与遗传因素有关。一些具有遗传倾向综合征的病人白血病发病率会增高，如范可尼贫血病人、Down综合征儿童等。Down综合征儿童发生白血病的危险高于正常人群10～30倍，并且更容易有B细胞前体急性淋巴细胞白血病。当一个孪生兄弟发生白血病时，另一个1年内有20%几率罹患白血病。尤其是如果白血病是在1岁之内发生，另一个几乎无法避免也会发生白血病。非同卵双胎之一如果发生白血病，其同胞发生白血病的几率是正常人群的2～4倍。然而，同一家庭中发生2个或3个白血病的病例，在整个白血病患者群体中还是较少的，这表明遗传因素在急性淋巴细胞白血病发病中可能只起一小部分作用。 2. 环境因素 多数病例的发病因素仍然不清楚，但医学界认为，白血病的发生反映了多种遗传与环境因素之间的相互作用。 ①电离辐射 有实验表明，电离辐射可以诱发动物实验性白血病。电离辐射作为人类白血病的原因之一已被肯定，但机制未明。 ②核辐射 遭受核辐射的人群，急性淋巴细胞白血病发病明显增多。 ③孕期的X光拍摄 孕期暴露于诊断性X线，发生急性淋巴细胞白血病的危险性也会增高，并与暴露次数有关。 ④化学污染 化学物质诱发动物实验性白血病已经被确认，其中苯及苯同类物、烷化剂被认为与人类白血病关系密切。儿童急性淋巴细胞白血病发病率在工业化国家较高，女性饮用被三氯乙烯污染的水质以及年龄大于60岁吸烟者ALL的发生率增高。另外，孕前和孕期接触杀虫剂、主动及被动吸烟可能与儿童急性淋巴细胞白血病发病有关。 ⑤病毒感染 但白血病病毒与淋巴细胞白血病之间的关系尚未获得可靠的实验结果。 3. 获得性基因改变 所有急性淋巴细胞白血病病例的白血病细胞都有获得性基因改变。其中至少2/3的基因改变是非随机的，包括染色体数目和结构的变化。染色体结构变化包括易位（是最常见的异常）、倒位、缺失、点突变及重复，这些重排会影响基因的表达，干扰正常细胞的分化、增生及存活。 PART2 急性淋巴细胞白血病的并发症 1. 发热 发热是急性白血病的最常见的并发症，约半数以上患者的起始症状为发热。若体温＞38.5℃，则常常是由感染引起的，其热型不一且热度不等。发热的主要原因是细菌或病毒感染，极少数患者还可发生局灶性或多部位坏死，引起高热或骨骼疼痛。...
知识科普 | 急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗领域的进步
急性淋巴细胞白血病（ALL）的历史可追溯到19世纪末和20世纪初。早期，ALL的治疗手段非常有限，患者的存活率极低。然而，随着医学研究和技术的发展，ALL的治疗手段有了显著的进步。在这个过程中，有一些经典案例和著名事件对急性淋巴细胞白血病的治疗和研究产生了深远影响。 ▲ 1920年代至1930年代 这个时期人们最早对急性淋巴细胞白血病进行了分类和描述，但那时并没有有效的治疗手段。 ▲ 20世纪中叶至后期 这时开展了化疗药物的研究，如氮芥等，这些药物开始被用于治疗白血病。在这一时期有一个经典的儿童ALL病例。Charlotte Tancredi在20世纪50年代被诊断出患有白血病，然而当时对于儿童ALL的治疗手段非常有限。她的病例引起了人们对于儿童白血病治疗的关注，并促进了对儿童白血病研究和治疗方法的改进。 ▲ 20世纪60年代 20世纪60年代是急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗领域的重要转折点。20世纪60年代，丹尼·托马斯（Danny Thomas）创建了圣犹太儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital），他的目标是为儿童白血病患者提供高质量的医疗护理，并促进对这种疾病的研究。这个医院后来成为了急性淋巴细胞白血病治疗和研究的重要中心。在这一时期，科学家们也开始深入研究和试验多种化疗药物，探索联合应用以提高治疗效果。①组合化疗的发展：在20世纪60年代，研究人员开始意识到单一药物治疗效果有限。他们尝试将多种化疗药物联合使用，以增强疗效并减少白血病细胞对药物的抵抗性。这导致了一系列组合化疗方案的开发，其中包括了不同药物的结合应用，如氮芥、长春新碱、阿糖胞苷等，以提高对急性淋巴细胞白血病的治疗效果。②骨髓移植和放射治疗：除了化疗药物，骨髓移植在20世纪60年代也开始被尝试作为一种治疗方法。该方法旨在通过置换患者的异常骨髓细胞，使其能够重新产生正常的血液细胞。此外，放射治疗也被用于治疗白血病，尤其是用于局部放射治疗以减轻症状或控制病情恶化。③临床试验和研究进展：20世纪60年代至70年代，临床试验不断进行，试图找到更有效的治疗方案。这些试验包括了药物的新组合、剂量的调整以及不同治疗方法的比较研究。这一时期的研究为后来的治疗方法和策略奠定了基础，为急性淋巴细胞白血病的治疗提供了更多选择和更有效的方案。 ▲ 20世纪70年代 Peter Duesberg是细胞遗传学领域的知名科学家。他在20世纪70年代对ALL的研究有重要贡献，揭示了白血病细胞的染色体异常，为白血病研究提供了新的方向。他的研究帮助人们在分子层面上进一步地理解了这种疾病。
知识科普 | 急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗领域的进步
急性淋巴细胞白血病（ALL）的历史可追溯到19世纪末和20世纪初。早期，ALL的治疗手段非常有限，患者的存活率极低。然而，随着医学研究和技术的发展，ALL的治疗手段有了显著的进步。在这个过程中，有一些经典案例和著名事件对急性淋巴细胞白血病的治疗和研究产生了深远影响。 ▲ 1920年代至1930年代 这个时期人们最早对急性淋巴细胞白血病进行了分类和描述，但那时并没有有效的治疗手段。 ▲ 20世纪中叶至后期 这时开展了化疗药物的研究，如氮芥等，这些药物开始被用于治疗白血病。在这一时期有一个经典的儿童ALL病例。Charlotte Tancredi在20世纪50年代被诊断出患有白血病，然而当时对于儿童ALL的治疗手段非常有限。她的病例引起了人们对于儿童白血病治疗的关注，并促进了对儿童白血病研究和治疗方法的改进。 ▲ 20世纪60年代 20世纪60年代是急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗领域的重要转折点。20世纪60年代，丹尼·托马斯（Danny Thomas）创建了圣犹太儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital），他的目标是为儿童白血病患者提供高质量的医疗护理，并促进对这种疾病的研究。这个医院后来成为了急性淋巴细胞白血病治疗和研究的重要中心。在这一时期，科学家们也开始深入研究和试验多种化疗药物，探索联合应用以提高治疗效果。①组合化疗的发展：在20世纪60年代，研究人员开始意识到单一药物治疗效果有限。他们尝试将多种化疗药物联合使用，以增强疗效并减少白血病细胞对药物的抵抗性。这导致了一系列组合化疗方案的开发，其中包括了不同药物的结合应用，如氮芥、长春新碱、阿糖胞苷等，以提高对急性淋巴细胞白血病的治疗效果。②骨髓移植和放射治疗：除了化疗药物，骨髓移植在20世纪60年代也开始被尝试作为一种治疗方法。该方法旨在通过置换患者的异常骨髓细胞，使其能够重新产生正常的血液细胞。此外，放射治疗也被用于治疗白血病，尤其是用于局部放射治疗以减轻症状或控制病情恶化。③临床试验和研究进展：20世纪60年代至70年代，临床试验不断进行，试图找到更有效的治疗方案。这些试验包括了药物的新组合、剂量的调整以及不同治疗方法的比较研究。这一时期的研究为后来的治疗方法和策略奠定了基础，为急性淋巴细胞白血病的治疗提供了更多选择和更有效的方案。 ▲ 20世纪70年代 Peter Duesberg是细胞遗传学领域的知名科学家。他在20世纪70年代对ALL的研究有重要贡献，揭示了白血病细胞的染色体异常，为白血病研究提供了新的方向。他的研究帮助人们在分子层面上进一步地理解了这种疾病。
知识科普 | 白血病种类之二：急性髓系白血病（AML）
急性髓系白血病（Acute Myelogenous Leukemia），简称AML，又称急性髓性白血病，是一种血液和骨髓系统的恶性肿瘤性疾病。该病源于骨髓中充满异常增生的原始造血细胞，这些异常细胞称为白血病细胞或原始细胞，它们阻碍了正常血液细胞的生成，导致白细胞、红细胞和血小板数量异常。目前，对于AML的治疗，除急性早幼粒细胞白血病外，仍以联合化疗为主。AML患者总的完全缓解率仅50%～70%，长期无病生存率为25%～30%。 PART1 急性髓系白血病的病因 急性髓细胞白血病的发达国家发病率高于发展中国家，西方国家高于东方国家。世界各地年发病率为2.25/10万人口，随年龄增加而发病率增高，30岁以下为1/10万、75岁以上则高达17/10万。因此，AML实际是一种中、老年病，占成人急性白血病的80%～90%，并且男性发病高于女性。流行病学调查显示，环境、职业及遗传因素与急性髓细胞白血病的发病关系密切。 1.化学物质 长期密切接触有机溶剂者，发生急性髓细胞白血病的危险升高。中国一组流行病学调查显示，生产苯工厂的职工发生白血病的危险是普通人群的5～6倍，自接触至发病，即潜伏期，平均为11.4年。连续吸入高浓度苯的实验小鼠，80天后11%的雌鼠及19%的雄鼠发生AML。吸烟者患白血病的危险是普通人群的2～3倍。烟草中含苯、乌拉坦、亚硝胺，还有放射性物质。吸烟每天超过40支者发生AML后发现有5号或7号染色体异常。较长期应用烷化剂或鬼臼毒素类的肿瘤和非肿瘤病人发生白血病的危险较正常人群高出250倍以上。国内银屑病患者应用乙双吗啉、乙亚胺等细胞毒药物1～7年（平均30个月）后，发生白血病的病例已超过200例，且大多为AML。 2.电离辐射 电离辐射诱发白血病已获证实。1984年全国26个省、市、自治区调查30年内从事临床X线工作者2万余人，白血病的标化发生率是对照组的3.5倍，AML占34.4%。接受X线治疗的强直性脊柱炎患者，其白血病发生率为同年龄组的9.5倍。日本遭原子弹爆炸辐射影响的人群，白血病发生率为正常人群的4～40倍，且和受辐射的剂量成线性关系。上述受辐射人群发生白血病共766例，其中48%为AML。多种实体瘤放疗后发生白血病的危险增加2倍。 3.遗传因素 遗传已被证明是白血病发病的重要危险因素之一，单卵双胎之一发生白血病后，其同胞在一年内发生白血病的机会是正常人群的5倍。白血病高危家族中有较高的白血病发生率，是正常家族的16倍。伴特殊染色体异常的遗传病，如Down综合征、Fanconi贫血、Bloom综合征、神经纤维瘤病等的白血病发生率远高于正常人群。某些获得性疾病可转化为急性髓细胞白血病，最常见的是骨髓异常增生综合征（MDS）转化为AML，以往曾将转化前的MDS称之白血病前期。由MDS转化的白血病绝大多数为AML。其他如真性红细胞增多症、原发性骨髓纤维化等骨髓增生性疾病在病程后期均有转化为AML的可能。少数不典型的再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿症也可转化为AML。 PART2 急性髓系白血病的并发症 1.感染 发热是急性白血病的最常见并发症，约半数以上的患者以发热起病。当体温＞38.5℃时，常常是由感染引起的，其热型不一且热度不等。发热的原因是主要细菌和骨骼疼痛。 2.出血 急性白血病的整个过程中，几乎所有的患者都会有不同程度的出血，40%～70%患者起病时就有出血。出血部位以皮肤、黏膜最多见，表现为皮肤出血点、淤斑、鼻出血、牙龈渗血、口腔舌面血疱和月经过多等，而且淤斑中央常有硬结。严重者可有各种内脏出血，如消化道、呼吸道和泌尿道出血，颅内出血常可致命。视网膜出血可致视力减退甚至失明，蛛网膜下隙出血常引起突然死亡，耳内出血可致眩晕，耳鸣、听力下降等。 3.白血病髓外并发症 由于白血病细胞可以侵袭各种组织器官，或影响各系统功能，因此可引起多种并发症，有时这些系统并发症甚至成为患者的主要临床表现。可见于成人呼吸窘迫综合征、结节病、胸腔积液、肺纤维化，心包积液、心律失常、高血压、心脏功能衰竭、急腹症、门脉高压、肾功能不全等。 PART3 急性髓系白血病的治疗药物 急性髓系白血病（AML）的治疗涉及多种药物和治疗方法，包括化疗药物、靶向治疗和支持性治疗。这些药物和治疗手段旨在抑制白血病细胞的生长、恢复正常骨髓功能并提高患者的生存率。 1.化疗药物 细胞毒药物（化疗）主要用于杀死异常增生的白血病细胞。常用的包括：阿糖胞苷（Cytarabine）顺铂（Doxorubicin）阿拉伯喃核苷（Fludarabine）甲氨蝶呤（Methotrexate）他克莫司（Temozolomide） 2.靶向治疗药物 FLT3抑制剂针对FLT3基因突变的药物，如Quizartinib和Gilteritinib，可用于某些AML患者。IDH抑制剂针对IDH1或IDH2基因突变，如Ivosidenib和Enasidenib，有助于控制某些AML亚型。抗体疗法某些新型的抗体药物，例如Gemtuzumab Ozogamicin（GO），可结合到白血病细胞表面的特定蛋白上并破坏这些细胞。 3.支持性治疗 骨髓移植对于某些AML患者，骨髓移植可以用于替代异常的骨髓细胞，并提供正常造血功能的细胞。输血支持用于治疗贫血或减少出血风险的输血治疗。抗生素和抗真菌药物用于预防和治疗感染。治疗AML的具体方案通常会根据患者的年龄、AML亚型、基因突变和一般健康状况等因素而有所不同。近年来，对于特定基因突变的AML患者，针对性治疗的研究和开发不断取得进展，这为提高AML患者的治疗效果和生存率提供了新的希望。
知识科普 | 白血病种类之二：急性髓系白血病（AML）
急性髓系白血病（Acute Myelogenous Leukemia），简称AML，又称急性髓性白血病，是一种血液和骨髓系统的恶性肿瘤性疾病。该病源于骨髓中充满异常增生的原始造血细胞，这些异常细胞称为白血病细胞或原始细胞，它们阻碍了正常血液细胞的生成，导致白细胞、红细胞和血小板数量异常。目前，对于AML的治疗，除急性早幼粒细胞白血病外，仍以联合化疗为主。AML患者总的完全缓解率仅50%～70%，长期无病生存率为25%～30%。 PART1 急性髓系白血病的病因 急性髓细胞白血病的发达国家发病率高于发展中国家，西方国家高于东方国家。世界各地年发病率为2.25/10万人口，随年龄增加而发病率增高，30岁以下为1/10万、75岁以上则高达17/10万。因此，AML实际是一种中、老年病，占成人急性白血病的80%～90%，并且男性发病高于女性。流行病学调查显示，环境、职业及遗传因素与急性髓细胞白血病的发病关系密切。 1.化学物质 长期密切接触有机溶剂者，发生急性髓细胞白血病的危险升高。中国一组流行病学调查显示，生产苯工厂的职工发生白血病的危险是普通人群的5～6倍，自接触至发病，即潜伏期，平均为11.4年。连续吸入高浓度苯的实验小鼠，80天后11%的雌鼠及19%的雄鼠发生AML。吸烟者患白血病的危险是普通人群的2～3倍。烟草中含苯、乌拉坦、亚硝胺，还有放射性物质。吸烟每天超过40支者发生AML后发现有5号或7号染色体异常。较长期应用烷化剂或鬼臼毒素类的肿瘤和非肿瘤病人发生白血病的危险较正常人群高出250倍以上。国内银屑病患者应用乙双吗啉、乙亚胺等细胞毒药物1～7年（平均30个月）后，发生白血病的病例已超过200例，且大多为AML。 2.电离辐射 电离辐射诱发白血病已获证实。1984年全国26个省、市、自治区调查30年内从事临床X线工作者2万余人，白血病的标化发生率是对照组的3.5倍，AML占34.4%。接受X线治疗的强直性脊柱炎患者，其白血病发生率为同年龄组的9.5倍。日本遭原子弹爆炸辐射影响的人群，白血病发生率为正常人群的4～40倍，且和受辐射的剂量成线性关系。上述受辐射人群发生白血病共766例，其中48%为AML。多种实体瘤放疗后发生白血病的危险增加2倍。 3.遗传因素 遗传已被证明是白血病发病的重要危险因素之一，单卵双胎之一发生白血病后，其同胞在一年内发生白血病的机会是正常人群的5倍。白血病高危家族中有较高的白血病发生率，是正常家族的16倍。伴特殊染色体异常的遗传病，如Down综合征、Fanconi贫血、Bloom综合征、神经纤维瘤病等的白血病发生率远高于正常人群。某些获得性疾病可转化为急性髓细胞白血病，最常见的是骨髓异常增生综合征（MDS）转化为AML，以往曾将转化前的MDS称之白血病前期。由MDS转化的白血病绝大多数为AML。其他如真性红细胞增多症、原发性骨髓纤维化等骨髓增生性疾病在病程后期均有转化为AML的可能。少数不典型的再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿症也可转化为AML。 PART2 急性髓系白血病的并发症 1.感染 发热是急性白血病的最常见并发症，约半数以上的患者以发热起病。当体温＞38.5℃时，常常是由感染引起的，其热型不一且热度不等。发热的原因是主要细菌和骨骼疼痛。 2.出血 急性白血病的整个过程中，几乎所有的患者都会有不同程度的出血，40%～70%患者起病时就有出血。出血部位以皮肤、黏膜最多见，表现为皮肤出血点、淤斑、鼻出血、牙龈渗血、口腔舌面血疱和月经过多等，而且淤斑中央常有硬结。严重者可有各种内脏出血，如消化道、呼吸道和泌尿道出血，颅内出血常可致命。视网膜出血可致视力减退甚至失明，蛛网膜下隙出血常引起突然死亡，耳内出血可致眩晕，耳鸣、听力下降等。 3.白血病髓外并发症 由于白血病细胞可以侵袭各种组织器官，或影响各系统功能，因此可引起多种并发症，有时这些系统并发症甚至成为患者的主要临床表现。可见于成人呼吸窘迫综合征、结节病、胸腔积液、肺纤维化，心包积液、心律失常、高血压、心脏功能衰竭、急腹症、门脉高压、肾功能不全等。 PART3 急性髓系白血病的治疗药物 急性髓系白血病（AML）的治疗涉及多种药物和治疗方法，包括化疗药物、靶向治疗和支持性治疗。这些药物和治疗手段旨在抑制白血病细胞的生长、恢复正常骨髓功能并提高患者的生存率。 1.化疗药物 细胞毒药物（化疗）主要用于杀死异常增生的白血病细胞。常用的包括：阿糖胞苷（Cytarabine）顺铂（Doxorubicin）阿拉伯喃核苷（Fludarabine）甲氨蝶呤（Methotrexate）他克莫司（Temozolomide） 2.靶向治疗药物 FLT3抑制剂针对FLT3基因突变的药物，如Quizartinib和Gilteritinib，可用于某些AML患者。IDH抑制剂针对IDH1或IDH2基因突变，如Ivosidenib和Enasidenib，有助于控制某些AML亚型。抗体疗法某些新型的抗体药物，例如Gemtuzumab Ozogamicin（GO），可结合到白血病细胞表面的特定蛋白上并破坏这些细胞。 3.支持性治疗 骨髓移植对于某些AML患者，骨髓移植可以用于替代异常的骨髓细胞，并提供正常造血功能的细胞。输血支持用于治疗贫血或减少出血风险的输血治疗。抗生素和抗真菌药物用于预防和治疗感染。治疗AML的具体方案通常会根据患者的年龄、AML亚型、基因突变和一般健康状况等因素而有所不同。近年来，对于特定基因突变的AML患者，针对性治疗的研究和开发不断取得进展，这为提高AML患者的治疗效果和生存率提供了新的希望。
知识科普 | 急性髓系白血病（AML）治疗领域的进步
急性髓系白血病（AML）是一种白血病亚型，其发现历史和治疗手段的进步对白血病治疗领域具有重要意义。▲ 1920年代至1930年代AML最早发现历史可以追溯到19世纪末和20世纪初，但直到1920年代至1930年代，人们才开始对其进行更系统的分类和描述。当时对于白血病疾病的理解仍然相对有限，对于治疗手段也缺乏有效的了解。▲ 20世纪中叶至后期20世纪中叶至后期，化疗药物的研究逐渐成为治疗AML的主要方法。首批使用的化疗药物之一是氮芥（Nitrogen Mustard），这种药物最初是在治疗其他疾病时发现具有一定抗白血病作用。这些药物的发现和应用是对AML治疗的重要突破之一，标志着白血病治疗进入了化疗时代。▲ 20世纪60年代20世纪60年代，对于AML的治疗开始向联合化疗方向发展，研究人员意识到单一药物治疗效果有限，因此开始探索不同化疗药物的联合应用。当时，Emil Frei和Emil Freireich等医生进行了关于化疗在AML治疗中的重要研究。他们首次成功地将化疗药物联合应用于AML治疗，证明了化疗药物的组合可以提高治疗效果。同时，这一阶段还见证了骨髓移植等技术的逐步发展和应用。1968年，Thomas和colleagues首次成功进行了同胞骨髓移植治疗AML患者，这一成功案例引领了骨髓移植作为一种治疗手段的发展，并为白血病患者提供了新的治疗希望。▲ 21世纪近年来，随着对AML分子生物学的深入了解，靶向治疗药物的出现为治疗AML提供了新的思路。一些针对特定基因突变或分子靶点的药物（如FLT3抑制剂和IDH抑制剂）已经被开发出来，并逐渐应用于临床实践中。
知识科普 | 急性髓系白血病（AML）治疗领域的进步
急性髓系白血病（AML）是一种白血病亚型，其发现历史和治疗手段的进步对白血病治疗领域具有重要意义。▲ 1920年代至1930年代AML最早发现历史可以追溯到19世纪末和20世纪初，但直到1920年代至1930年代，人们才开始对其进行更系统的分类和描述。当时对于白血病疾病的理解仍然相对有限，对于治疗手段也缺乏有效的了解。▲ 20世纪中叶至后期20世纪中叶至后期，化疗药物的研究逐渐成为治疗AML的主要方法。首批使用的化疗药物之一是氮芥（Nitrogen Mustard），这种药物最初是在治疗其他疾病时发现具有一定抗白血病作用。这些药物的发现和应用是对AML治疗的重要突破之一，标志着白血病治疗进入了化疗时代。▲ 20世纪60年代20世纪60年代，对于AML的治疗开始向联合化疗方向发展，研究人员意识到单一药物治疗效果有限，因此开始探索不同化疗药物的联合应用。当时，Emil Frei和Emil Freireich等医生进行了关于化疗在AML治疗中的重要研究。他们首次成功地将化疗药物联合应用于AML治疗，证明了化疗药物的组合可以提高治疗效果。同时，这一阶段还见证了骨髓移植等技术的逐步发展和应用。1968年，Thomas和colleagues首次成功进行了同胞骨髓移植治疗AML患者，这一成功案例引领了骨髓移植作为一种治疗手段的发展，并为白血病患者提供了新的治疗希望。▲ 21世纪近年来，随着对AML分子生物学的深入了解，靶向治疗药物的出现为治疗AML提供了新的思路。一些针对特定基因突变或分子靶点的药物（如FLT3抑制剂和IDH抑制剂）已经被开发出来，并逐渐应用于临床实践中。
知识科普 | 双强争霸时代来临，司美格鲁肽的对手替西帕肽获批减肥
11月8日，美国礼来公司旗下GLP-1药物替西帕肽获美国FDA药监局批准，用于肥胖症的治疗，其产品名为Zepbound注射液。在当今市场上，有许多用于减重的药物，从Wegovy到Ozempic、 Saxenda、Orlistat、Rybelsus、Mounjaro等。而最新备受关注的Zepbound注射液与Mounjaro注射剂的主要成分均为替西帕肽，这种药物已被证明在减重方面非常有效。 替西帕肽是如何实现更有效的减重效果的呢？它到底是什么？在结合这种药物与生活方式改变时，你可以减掉多少体重呢？ PART1 替西帕肽是什么 替西帕肽是一种对降糖、减重都非常有效的双重作用药物，其注射剂每周通过皮下注射一次进行给药。 在官方术语中，替西帕肽是一种长效的双重葡萄糖依赖性胰岛素增敏肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂 。 PART2 替西帕肽的作用原理 替西帕肽与GLP-1类药物（如Wegovy）有一些微妙的不同，因为它同时激活GLP-1和另一种名为GIP的激素，有助于促进脂肪减少、阻止脂肪堆积并调节血糖水平。 通过将GIP和GLP-1的效应结合在一起，替西帕肽更有效地通过降低食欲来促进减重，同时直接影响导致脂肪减少的途径。 简而言之，这种药物有助于减轻你的食欲（使你感觉更快饱足），有助于减轻食欲，有助于改善血糖水平，并刺激脂肪的分解。 PART3 替西帕肽注射剂的使用方法 与其他GLP-1药物一样，替西帕肽通过皮下注射给药。尽管这听起来可能有些吓人，但人们往往会很快适应。 在身体上进行注射的最佳部位是大腿上部、上臂或腹部。许多这类药物都是通过这种方式给药，因为它允许缓慢持续的吸收速的身体能够以低剂量持续释放药物。 此外，许多药物在消化道中吸收效果不佳，或者被胃中的酸和消化酶破坏，因此通过注射给药是首选的。 PART4 替西帕肽的副作用 与所有药物一样，使用替西帕肽时可能会出现副作用的机会。 替西帕肽的最常见副作用与其他GLP-1药物（如Wegovy）相似，包括恶心、呕吐、腹泻、腹痛、便秘和消化不良。 好消息是，这些副作用通常会随着身体对药物的适应而减轻，并且在几周后应该会平息。如果你持续出现副作用，最好咨询医 提供者或开药者的建议。有一些更严重的副作用，虽然罕见，但可能会发生，因此了解这些是很重要的。这些包括： 过敏反应：已有报道严重的过敏反应，如过敏性休克和血管神经性水肿。如果怀疑有严重的过敏反应，请停止使用替西帕 求医疗建议。 胃肠道疾病：替西帕肽的使用与可能严重的胃肠道不良反应有关。 急性胆囊疾病：这在临床试验中曾发生，不适用于有胆结石病史但未行胆囊切除的人。
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11月8日，美国礼来公司旗下GLP-1药物替西帕肽获美国FDA药监局批准，用于肥胖症的治疗，其产品名为Zepbound注射液。在当今市场上，有许多用于减重的药物，从Wegovy到Ozempic、 Saxenda、Orlistat、Rybelsus、Mounjaro等。而最新备受关注的Zepbound注射液与Mounjaro注射剂的主要成分均为替西帕肽，这种药物已被证明在减重方面非常有效。 替西帕肽是如何实现更有效的减重效果的呢？它到底是什么？在结合这种药物与生活方式改变时，你可以减掉多少体重呢？ PART1 替西帕肽是什么 替西帕肽是一种对降糖、减重都非常有效的双重作用药物，其注射剂每周通过皮下注射一次进行给药。 在官方术语中，替西帕肽是一种长效的双重葡萄糖依赖性胰岛素增敏肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂 。 PART2 替西帕肽的作用原理 替西帕肽与GLP-1类药物（如Wegovy）有一些微妙的不同，因为它同时激活GLP-1和另一种名为GIP的激素，有助于促进脂肪减少、阻止脂肪堆积并调节血糖水平。 通过将GIP和GLP-1的效应结合在一起，替西帕肽更有效地通过降低食欲来促进减重，同时直接影响导致脂肪减少的途径。 简而言之，这种药物有助于减轻你的食欲（使你感觉更快饱足），有助于减轻食欲，有助于改善血糖水平，并刺激脂肪的分解。 PART3 替西帕肽注射剂的使用方法 与其他GLP-1药物一样，替西帕肽通过皮下注射给药。尽管这听起来可能有些吓人，但人们往往会很快适应。 在身体上进行注射的最佳部位是大腿上部、上臂或腹部。许多这类药物都是通过这种方式给药，因为它允许缓慢持续的吸收速的身体能够以低剂量持续释放药物。 此外，许多药物在消化道中吸收效果不佳，或者被胃中的酸和消化酶破坏，因此通过注射给药是首选的。 PART4 替西帕肽的副作用 与所有药物一样，使用替西帕肽时可能会出现副作用的机会。 替西帕肽的最常见副作用与其他GLP-1药物（如Wegovy）相似，包括恶心、呕吐、腹泻、腹痛、便秘和消化不良。 好消息是，这些副作用通常会随着身体对药物的适应而减轻，并且在几周后应该会平息。如果你持续出现副作用，最好咨询医 提供者或开药者的建议。有一些更严重的副作用，虽然罕见，但可能会发生，因此了解这些是很重要的。这些包括： 过敏反应：已有报道严重的过敏反应，如过敏性休克和血管神经性水肿。如果怀疑有严重的过敏反应，请停止使用替西帕 求医疗建议。 胃肠道疾病：替西帕肽的使用与可能严重的胃肠道不良反应有关。 急性胆囊疾病：这在临床试验中曾发生，不适用于有胆结石病史但未行胆囊切除的人。