最新消息显示，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CT071在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和原发性浆细胞白血病（PCL）患者中进行临床研究。
这标志着CAR-T细胞疗法的又一重要进展，为患者带来新的治疗选择。
CT071的背景和独特性
CT071是一种自体CAR T细胞疗法候选药物，包含完全人源单链可变区片段。
该疗法通过靶向G蛋白偶联受体C类5D组成的靶标（GPRC5D）发挥作用。
由于恶性浆细胞表面过度表达GPRC5D，以及正常组织中GPRC5D的有限存在，这种CAR T细胞疗法 是治疗多发性骨髓瘤和浆细胞白血病的理想选择。
CT071的制备采用CARsgen的专有CARcelerate平台，制得的CAR T细胞较传统制备方法更年轻、更健康，可能更为强效，制 备时间不到2天。
此平台还提高了供应能力，降低了制造成本，加速了产品的生产和输送到患者手中的时间。
临床研究进展
CT071的FDA审批得到了其在R/R MM或R/R原发性PCL患者中进行治疗的临床研究的资格。
目前在中国进行的一项相位1临床试 验（NCT05838131）正在评估CT071治疗R/R MM或PCL患者的安全性和有效性。
研究将纳入年满18岁的男性和女性患者，这些患者符合一系列包括抵抗至少两类抗多发性骨髓瘤药物（包括至少1个蛋白酶体 抑制剂）的MM、至少3线治疗失败的MM、至少接受1线治疗的二次PCL，以及至少1疗程后疾病进展的原发性PCL在内的标 准。
患者在入组时需要具有进行性疾病，血清M蛋白≥5 g/L，24小时尿M蛋白≥200 mg，血清游离轻链比率异常和受影响轻链 ≥100 mg/L的患者需要符合MM未满足血清或尿M蛋白水平可评估标准，或循环血浆细胞≥5%。
此外，患者需要有估计生存期>12周，ECOG疾病评分为0-2，器官功能良好。
【ECOG评分标准：从患者的体力了解健康状况和耐受能力的指标，记分范围为0-5分，分值越低则患者的体力和活动能力越良好。】
女性患者需要在筛查时进行阴性血清孕妇试验，并愿意在接受试验治疗后的1年内采取高效避孕方法，并且在试验期间和在接 受试验治疗后的1年内绝对禁止卵子捐献。
如果男性患者与有生育可能性的女性发生性行为，那么男性患者在接受试验治疗后 的1年内必须使用可靠的避孕方法。
男性患者在试验期间和接受试验治疗后的1年内也禁止捐精。
展望未来
CT071的FDA审批对于白血病及骨髓瘤患者而言是一大利好消息。
作为一种先进的CAR T细胞疗法，CT071有望在未来的临床试验中展现出更为显著的疗效，并最终成为这一患者群体的有效治疗选择。
随着临床试验的不断推进和数据的逐步公布，CT071或将为多发性骨髓瘤和浆细胞白血病的治疗领域带来一场革命。